Genzyme Corporation anunció ayer haber recibido la autorización pertinente para la comercialización de alglucosidasa alfa bajo la marca comercial de Myozyme en la Unión Europea, para su aplicación como enzima de sustitución a largo plazo en pacientes con enfermedad de Pompe confirmada, una enfermedad rara, progresiva y frecuentemente mortal que afecta a un colectivo que no alcanza la cifra de 10.000 personas en todo el mundo.
El medicamento es todo un hito, terapéuticamente hablando, ya que se trata de la primera sustancia autorizada para esta indicación.H.A.Termeer, un alto ejecutivo de la compañía fabricante ha manifestado que "este es un momento extraordinario para los pacientes con enfermedad de Pompe y sus familias". "Nuestra atención se centra ahora en conseguir que el medicamento esté disponible para todos aquellos que lo necesiten" añadió.
El medicamento ha sido calificado dentro de la categoría de medicamentos huérfanos, a los que se aplica una regulación específica, orientada a estimular el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras como la citada enfermedad de Pompe, para las que no existe alternativa previa.
La autorización de márketing se basa en un estudio sobre 18 pacientes de comienzo infantil, de los que el 83 % de los que se trataron desde los seis meses de edad estaban vivos y libres de ventilación asistida de caracter invasivo a los dieciocho meses de vida, en comparación con los datos históricos del 2 %.
Fecha de publicación: 04/04/2006
Fuente: Biospace